Новый центр обеспечит лечение редких наследственных болезней

На базе Пироговского университета в России создается уникальный производственный центр. Он станет частью комплексной системы разработки и применения генотерапевтических препаратов. Прямых аналогов в мире нет.

Основная задача проекта — наладить производство персонализированных генозаместительных средств для каждого пациента, страдающего наследственными моногенными заболеваниями, вызванными потерей функции гена (loss-of-function mutations).

«Речь идет о патологиях, при которых у пациента отсутствует работоспособная копия необходимого гена, и введение здорового гена позволяет компенсировать дефицит белка или фермента», — рассказали в Пироговском университете.

В отличие от традиционного массового производства лекарств, новый подход предполагает создание индивидуальных терапий «под заказ». Это позволит точно компенсировать дефицит необходимых белков или ферментов у каждого конкретного пациента. Эксперты считают, что данный проект — качественно новый уровень персонализированной медицины.

Последние новости ХМАО - Югры — на сайте телеканала «Мегаполис».